Van 19 tot 22 maart kwamen ’s werelds meest vooraanstaande onderzoekers op het gebied van type 1 diabetes (T1D) —waaronder medewerkers, onderzoekers en partners van Breakthrough T1D —samen in Amsterdam voor de internationale diabetesconferentie ATTD (Advanced Technologies and Treatments in Diabetes). Tientallen presentaties, symposia en panels gaven gedurende deze vier dagen een overzicht van de huidige stand van zaken van T1D-onderzoek, -management, -behandeling, en het allerbelangrijkste: de ontwikkelingen die moeten leiden tot genezing.
Dit zijn een paar van de hoogtepunten zoals beschreven door Breakthrough T1D in de Verenigde Staten, waar Breakthrough T1D in de jaren 70 is opgericht. Bekijk ook de terugblik van endocrinoloog Inge van Boxelaer tijdens MedTech 2025.
Celtherapieën
Celtherapie, waarbij insulineproducerende cellen geïmplanteerd worden bij mensen met T1D, is een belangrijk aandachtspunt van Breakthrough T1D. De reden is simpel: deze therapieën kunnen uiteindelijk leiden tot genezing van T1D. Tijdens ATTD werd duidelijk dat deze behandelingen op weg zijn om werkelijkheid te worden.
Dr. Esther Latres, vice president onderzoek bij Breakthrough T1D, leidde een sessie over bètaceltherapieën. Onderzoekers die gefinancierd worden door Breakthrough T1D, zoals Dr. Andrew Stewart (Mount Sinai Icahn School of Medicine), Dr. Cristina Nostro (University of Toronto), Dr. Matthias Hebrok (Helmholtz München) en Dr. Anath Shalev (University of Alabama at Birmingham), deelden hun verschillende benaderingen.
Zo richten Dr. Stewart en Dr. Shalev zich op de vraag hoe cellen overleven en regenereren om zo manieren te vinden om lichaamseigen bètacellen te beschermen en verlies ervan te voorkomen. Dr. Hebrok en Dr. Nostro werken aan aanpassingen van het immuunsysteem om ervoor te zorgen dat geproduceerde eilandjes van Langerhans na transplantatie geaccepteerd worden. Dr. Hebrok gebruikt hiervoor een aanpak die gebaseerd is op het genereren van aangepaste afweercellen -chimerische antigen receptor (CAR) T-cellen- om zo de immuunrespons plaatselijk te onderdrukken.
In de sessie werd duidelijk dat onderzoekers op verschillende manieren werken aan één doel: voorkomen dat het afweersysteem de insulineproducerende cellen aanvalt, of het nu gaat om de lichaamseigen eilandjes van Langerhans die in een vroeg stadium van de ziekte nog functioneren, of om geproduceerde eilandjes die in een later stadium worden getransplanteerd.
Lees over de eilandjes van Langerhans ook dit onderzoek van dr. Alexandra Smink, gericht op een kunstmatige transplantatieplaats ervoor.
De sprekers op het symposium van Vertex benadrukten dat leven met T1D een zware last is, zelfs met de huidige behandelingen. Celtherapie kan de behandeling van de ziekte veranderen, maar moet wel veilig, breed toepasbaar en zo min mogelijk belastend zijn.
Belangrijkste conclusies:
De resultaten van klinische studies naar celtherapieën laten precies zien waarom Breakthrough T1D prioriteit geeft aan de ontwikkeling van deze behandelvormen. Er is echter nog een lange weg te gaan voordat er een hernieuwbare bron van geproduceerde eilandjes beschikbaar is. Het goede nieuws is dat we dankzij bedrijven als Vertex, Project ACT van Breakthrough T1D en talloze wetenschappers en onderzoekers snel vooruit gaan en dichterbij ons doel komen.
Persoonlijke ervaringen staan centraal
Het is belangrijk om te begrijpen hoe een medicijn, hulpmiddel of therapeutische procedure (bijvoorbeeld eilandjestransplantatie) het dagelijks leven van mensen met T1D beïnvloedt. Medische professionals gebruiken daarvoor gerapporteerde resultaten en persoonlijke ervaringen. Hoe voelen mensen zich bij een nieuwe behandeling in de zin van gemak, effectiviteit en hoe storend het is? Hoe gaat het managen van de diabetes (tijd die wordt besteed aan nadenken over of nemen van beslissingen over de ziekte) en hoe is de algehele kwaliteit van leven (slaap, gezinsleven, werk, financieel)?
Breakthrough T1D organiseerde onder leiding van dr. Esther Latres een workshop over het verzamelen van informatie over de persoonlijke resultaten en ervaringen van mensen die celtherapie ondergaan. De deelnemers hadden uiteenlopende kennis over het hele spectrum van T1D-management, van ervaringsdeskundigen tot professionals in klinisch onderzoek. Het doel van de eendaagse workshop was om te identificeren welke ervaringen en uitkomsten het belangrijkste zijn voor mensen met T1D. Op basis daarvan bepaalden ze welke informatie belangrijk is om uit te vragen bij zelf-rapportages. Dit moet ervoor zorgen dat nieuwe behandelingen en -technologieën niet alleen de bloedsuikerregulatie verbeteren, maar ook de kwaliteit van leven.
Belangrijkste conclusies:
Begrijpen hoe mensen met T1D een nieuwe celtherapie ervaren, is cruciaal om te beoordelen wat voor invloed de behandeling op iemand persoonlijk heeft. Mensen met T1D en T1D-professionals kwamen bijeen om te bespreken welke factoren hierin het belangrijkst zijn voor mensen met T1D, zodat artsen de juiste vragen kunnen stellen aan degenen die deze nieuwe therapieën krijgen.
Betere hulpmiddelen totdat genezing mogelijk is
Totdat genezing mogelijk is, zijn er betere hulpmiddelen nodig om de miljoenen mensen wereldwijd met T1D een gezonder en volwaardiger leven te kunnen laten leiden. Dat is een belangrijke pijler van Breakthrough T1D.
Dr. Sanjoy Dutta, Chief Scientific Officer van Breakthrough T1D, leidde een sessie over het volledig sluiten van de loop tussen sensor en pomp met systemen voor automatische insulinetoediening (AID). Dit zijn systemen zonder dat de gebruiker zelf iets hoeft te doen. Er is een aantal manieren om dit te bereiken, waaronder pompen die zowel insuline als glucagon afgeven, DIY-systemen en systemen die alleen insuline gebruiken.
Daarnaast kwamen ‘futuristische’ technologieën aan bod die de resultaten en kwaliteit van leven bij T1D kunnen verbeteren. Dr. Jonathan Rosen, Research Director bij Breakthrough T1D, begeleidde daar een sessie over. Innovatieve combinaties van technologie en medicatie passeerden er de revue, zoals een heel kleine insulinepomp, een CGM en pomp gecombineerd in één draagbaar apparaat, infusiesets gemaakt van nieuwe materialen waardoor ze langer gedragen kunnen worden, en andere manieren dan insuline om de bloedsuiker te reguleren in combinatie met AID-systemen.
Thomas Danne, M.D., Chief Medical Officer International bij Breakthrough T1D leidde een panel over de vraag of de Time in Tight Range een cruciaal doel is of een onnodige last. Time in Tight Range, wat nu Time in Normal Glycemia (TING) wordt genoemd, is een strikter glucosebereik dan Time in Range: het doelbereik ligt hier tussen de 3.9 en 7.8 mmol/L. Om het risico op complicaties zoveel mogelijk te verkleinen, zouden we mensen met T1D moeten helpen om het bloedsuikerbereik van een persoon zonder T1D zoveel mogelijk te benaderen.
Dat is een ambitieus doel, zeker als je bedenkt dat met de middelen die we nu tot onze beschikking hebben de bloedglucosewaarde bij de meeste mensen nog niet vaak genoeg binnen een breder bereik zit (3.9-10 mmol/L). De verschuiving naar het striktere TING geeft mensen met T1D een beter doel om naar te streven, maar versterkt vooral ook het idee dat we betere hulpmiddelen nodig hebben.
Tijdens MedTech 2025 besprak endocrinoloog Inge van Boxelaer ook dit onderwerp, zie video hieronder.
Ontwikkelen van consensus voor continue ketonenmonitoring
Een andere prioriteit van Breakthrough T1D is het ontwikkelen van systemen voor continue ketonenmonitoring (CKM). Dat is van belang omdat diabetische ketoacidose (DKA) nog steeds een groot risico is voor mensen met T1D. Dit is een ernstige complicatie waarbij glucose niet goed kan worden gebruikt als energiebron, waardoor het lichaam vet gaat afbreken voor energie. Bij dat proces ontstaan ketonen, zure stoffen die zich ophopen in het bloed. CKM’s kunnen DKA voorkomen door mensen te informeren wanneer de ketonenspiegel stijgt, zodat ze kunnen ingrijpen voordat er een crisis ontstaat. Daarnaast zouden ze veilig gebruik van SGLT-remmers mogelijk kunnen maken. Dat zijn geneesmiddelen die een gunstig effect op hart- en niercomplicaties hebben, maar gepaard gaan met een verhoogd risico op DKA.
Onder leiding van het Medical Affairs team en Chief Medical Officer International Thomas Danne, M.D. leidt Breakthrough T1D de ontwikkeling van een internationale consensusrichtlijn over CKM’s. Artsen moeten voorbereid worden op de komst van deze hulpmiddelen. Omdat het over nieuwe technologie gaat, moet er nog over veel dingen nagedacht worden voordat ze in de praktijk gebruikt kunnen worden. Bijvoorbeeld, wanneer moeten CKM’s de gebruiker waarschuwen? Wat moet iemand doen als het alarm afgaat? Wat is de juiste balans tussen dagelijks gebruik en klinisch nut? Experts van over de hele wereld proberen deze vragen te beantwoorden en samen te vatten in richtlijnen voor CKM-gebruik. Samen werken ze aan een manuscript dat ze later in 2025 verwachten te publiceren.
Belangrijkste conclusies:
CKM’s kunnen DKA voorkomen en een veilig gebruik van SGLT-remmers mogelijk maken. Om veilig en effectief gebruik en toepassing van CKM’s mogelijk te maken, werken medische professionals samen om consensusrichtlijnen op te stellen.
Vroegtijdige opsporing
Naast het voorzitten van een panel over vroege opsporing van diabetes en interventiestrategieën om complicaties te voorkomen, leidde dr. Anastasia Albanese-O’Neill, Associate Vice President of Community Screening and Clinical Trial Education van Breakthrough T1D ook een symposium met aandacht voor de visie van Breakthrough T1D op screening en vroegtijdige opsporing. Deze sessie benoemde de vele doelen die bereikt moeten worden om onze visie van een wereld zonder T1D volledig te realiseren. Voor vroegtijdige opsporing van diabetes betekent dit dat onderzoek bewijs moet leveren voor het belang en de voordelen van screening – een taak die is volbracht door alle wereldwijde screeningsprogramma’s van Breakthrough T1D – en dat nauw moet worden samengewerkt met regelgevende instanties, beleidsmakers en medische specialisten om uiteindelijk screening van de algemene bevolking mogelijk te maken.
Belangrijkste conclusies:
We kennen de voordelen van screening en weten waarom dit nodig is om genezing te bereiken. De volgende stap is het vergroten van bewustzijn over deze voordelen, zodat meer mensen zich laten screenen.
Zie hieronder een aftermovie van het Early Detection Policy Forum in Amsterdam, georganiseerd door Breakthrough T1D NL, Diabetes+, Diabeter, Diabetesvereniging Nederland, Diabetes Fonds en Sanofi, ondersteund door Euractiv als mediapartner.